1500万一支！史上最贵药物遭FDA叫停（组图）
这两天，诺华天价药Zolgensma再次进入人们的视野。
Zolgensma作为首个也是唯一一个经FDA批准的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物，其定价为212.5万美元万美元，可以说是史上最贵药物。
诺华前3季度业绩报告显示，Zolgensma自2019年5月获批上市以来，销售额已达到1.75亿美元。
此次部分暂停主要影响一项代号为STRONG的剂量比较试验，该研究旨在评估AVXS-101用于脊髓性肌萎缩(SMA)2型患者的疗效和安全性，目前已完成了低、中剂量组的患者入组，并且进行了中期分析，叫停之后则会影响高剂量组的入组。
诺华表示，目前动物试验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清晰，且之前的动物研究也并未发现这种情况。
此次部分暂停的试验不影响Zolgensma的上市或AVXS-101的静脉注射临床试验。
大家的关注点集中在药物价格，不过，新药研发不易，定价自有其道理吧。
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最新评论(5)
v_寒月_吃货
2019-11-01
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这么贵的药是治什么病的
yanan卢
2019-11-01
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可以长生吗？
Katherine-子幸
2019-11-01
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使用基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症，花钱买命，买得起就能活，不适合我们穷人讨论
喃喃1019
2019-11-01
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有些病发生率很低，而药物研发动则上亿，药物公司不是做慈善的，肯投入精力去针对这种病去研发药物就已经很难得了，药价高很正常。
郑Miu天天当学霸
2019-11-01
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贵不贵关键看你认为自己的命值不值这些钱。
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